造血干细胞是指尚未发育成熟，具有自我更新能力并能分化为各种血细胞前体细胞。造血干细胞最终生成各种血细胞成分，包括红细胞、白细胞和血小板，它们也可以分化成各种其他细胞。因此造血干细胞移植可以用于治疗恶性血液病、部分恶性肿瘤、部分遗传性疾病等致死性疾病，包括急性白血病、慢性白血病、骨髓增生异常综合征、造血干细胞疾病、骨髓增殖性疾病、淋巴增殖性疾病、巨噬细胞疾病、遗传性代谢性疾病、组织细胞疾病、遗传性红细胞疾病、遗传性免疫系统疾病、遗传性血小板疾病、浆细胞疾病、地中海贫血、非血液系统恶性肿瘤、急性放射病等。
虽然造血干细胞移植能够治疗许多疾病，但是在使用中还是有很多局限性。首先，移植造血干细胞前需要进行配型，有研究表明，父母半相合的概率为50%，亲兄弟姐妹全相合的概率仅为25%，换言之，即使是亲兄弟姐妹，造血干细胞也有可能并不适用。其次，来源于脐带的造血干细胞也不能完全适用于自身，单份脐带造血干细胞由于数量较少，仅适用于7岁以下的儿童；同时，在某些先天性疾病如先天性白血病方面，脐带来源的造血干细胞就不适用于自身。
其实，除了造血干细胞，还有另一类干细胞——胎盘间充质干细胞——具有极大的潜力往往被忽略了。目前间充质干细胞应用于多个系统上百种的疾病临床治疗研究中，在骨关节炎、糖尿病、肝损伤等常见疾病中临床研究进展喜人。胎盘来源于新生儿的围产组织，容易获取同时也不会对供体造成伤害，是理想的细胞来源。胎盘间充质干细胞免疫原性低，基本不需要配型，全家人都可以使用，而且胎盘间充质干细胞可以进行体外扩增，避免使用过程中数量不足的问题。目前，胎盘干细胞存储也开始被更多的家庭所接受，据悉国内较为知名的博雅干细胞库已经帮助7万多家庭存储了干细胞，并且这种数据还在逐年增加。
造血干细胞是干细胞的一种，随着干细胞科技的发展，除了造血干细胞之外的其他干细胞的疾病治疗潜力为人所知，干细胞疗法的发展也更加多元化，人类疾病的治疗也将拥有更多的选择。